Gaslini primo centro al mondo a sperimentare un farmaco per i 'bambini di pietra'

L'ospedale pediatrico Gaslini è il primo centro mondiale a somministrare, in via sperimentale, un nuovo farmaco in grado di bloccare l'insorgenza della fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop) che genera l'ossificazione di muscoli, tendini e legamenti.

Lo ha annunciato, nel corso di una conferenza stampa, il direttore generale Paolo Petralia. In Italia ci sono 34 casi di questa malattia che colpisce una persona su 2 milioni. E' considerata malattia rarissima e al momento senza cura. Il Gaslini è capofila a livello internazionale della sperimentazione che vede coinvolti quattro pazienti tutti in cura al Gaslini di età compresa tra i 18 e i 20 anni. 


"Il Gaslini è capofila a livello internazionale della sperimentazione di un farmaco, attualmente in fase di studio avanzato sui primi 4 pazienti arruolati, tutti italiani e in cura presso l’Istituto Gaslini. L’ospedale pediatrico genovese è l’unico centro italiano di riferimento per questa patologia e l’unico italiano a partecipare all’International Clinical Council on FOP, che raccoglie 19 esperti da 13 paesi del mondo” spiega Maja Di Rocco responsabile U.O.S.D. Malattie Rare del Gaslini.


"Siamo molto orgogliosi di questo risultato, prodotto dall’impegno e dalla competenza dei nostri medici, in grado di fare ricerca clinica in rete con i principali Children Hospital di tutto il mondo, le aziende farmaceutiche e con le associazioni dei pazienti. Questo approccio dimostra come si debba e si possa alimentare sempre e comunque in tutti i piccoli pazienti e nelle loro famiglie, anche quelle colpite da malattie rare e ultrarare, la speranza di arrivare ad una cura. Infatti non tutti possono essere guariti, ma tutti devono essere curati al meglio delle conoscenze disponibili e, come in questo caso, anche oltre!" ha sottolineato il direttore generale dell’IRCCS Gaslini Paolo Petralia.


Cos’è la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
La malattia è dovuta ad una mutazione del gene di un recettore posto sulla superficie della cellula. A causa della mutazione il recettore diventa capace di legare l’activina, una proteina che abitualmente non lega: in conseguenza di questo legame si innescano una serie di eventi che comportano la formazione di osso in muscolo, tendini, legamenti. Una condizione altamente invalidante e ad oggi incurabile: ogni qual volta si cerca di rimuovere chirurgicamente queste formazioni ossee, si scatena un’ulteriore ossificazione, ancor più aggressiva della precedente.