Grazie al Gaslini sviluppato farmaco contro malattia letale

GENOVA - Una nuova speranza per i bambini afflitti da anemia aplastica grave, malattia rara ma potenzialmente letale. I piccoli pazienti potranno contare su un alleato in più: si tratta del farmaco Eltrombopag, svilpuppato col prezioso contributo dell'ospedale pediatrico Giannina Gaslini. Tra i coordinatori ed autori della ricerca infatti figura Carlo Dufour, direttore del Polo Emato-Onco-Trapiantologico e dell’Unita di Ematologia dell'ospedale genovese. I risultati dello studiodi fase III Race sono stati pubblicati dalla prestigiosa rivista scientifica New England Journal of Medicine, che ha evidenziato come il farmaco migliori sia i tassi che la qualità della risposta a questa grave malattia nei bambini.

Precedentemente la malattia veniva combattuta con due possibili soluzioni: una donazione di midollo osseo o una terapia chiamata "Immunosoppressione combinata", che consiste nell’impiego di due farmaci, il siero antilinfocitario e la ciclosporina A. "L'aggiunta a questa combinazione di un terzo farmaco, l’Eltrombopag, una nuova molecola che si prende per bocca, ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da eventi - spiega Dufour - indica che il paziente ha risposto al trattamento a 6 mesi, non ha avuto recidive e non ha richiesto ulteriori trattamenti per l'anemia aplastica compreso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche".

Anche il presidente di Regione Liguria e assessore alla Sanità Giovanni Toti ha commentato il risultato: "Con questo risultato il Gaslini con il Polo Emato-Onco-Trapiantologico si conferma leader nazionale ed internazionale nella ricerca e nell’attività clinica sulle malattie del sangue e sui tumori dell’età pediatrica. Ricordiamo che ogni anno vengono accolti oltre 400 nuovi pazienti con malattie emato-oncologiche, la maggioranza dei quali proviene da altre Regioni o dall’estero, attratti dalla qualità delle cure del nososcomio genovese, che permettono percentuali di successo del 90 % e più, nelle leucemie e nei linfomi, e tassi di cura sempre migliori nei tumori solidi e nei moderni trapianti da donatore parzialmente compatibile".

Con Dufour hanno ideato e condotto il progetto Antonio M. Risitano, Direttore dell'Unità di Ematologia e Trapianto Emopoietico presso l’AORN Moscati di Avellino e professore di Ematologia presso l’Università Federico II di Napoli, e Régis Peffault de Latour, professore e Direttore del Centro di riferimento francese per l'anemia aplastica e la EPN presso l'ospedale Saint-Louis di Parigi.